Università degli Studi di Firenze

Unità Funzionale di Ematologia

(Direttore: Prof. Alberto Bosi)

Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi


Protocolli attivi e con arruolamento aperto (2012)
  • "PROTOCOLLO EXPAND: “Studio in aperto, di fase Ib, di valutazione della dose dell’inibitore di JAK INC424 (Ruxolitinib) in compresse somministrate per via orale in pazienti con mielofibrosi primaria (PMF), mielofibrosi post-policitemia vera (PPV-MF) o mielofibrosi post-trombocitemia essenziale (PET-MF) e conta piastrinica basale ≥ 50 x 109/L e < 100 x 109/L." Rivolto a pazienti con mielofibrosi primaria o secondaria a PV/ET, splenomegalia e conta piastrinica compresa fra 50 e 100 x 109/L.
  • "PROTOCOLLO RESPONSE (CINC424B2301): Studio di fase 3, multicentrico, volto alla determinazione dell’efficacia e della sicurezza nell’uso di un JAK2/JAK1 inibitore (Ruxolitinib) in pazienti con diagnosi di policitemia vera resistenti o refrattari ad idrossiurea (Oncocarbide)." Lo studio prevede una randomizzazione tra l’uso di Ruxolitinib e la miglior terapia convenzionale disponibile per i primi 8 mesi, con la possibilità di passare al farmaco sperimentale al termine di questo periodo in caso di mancata risposta clinica alla terapia in atto. Chiusura dell’arruolamento previsto per Agosto 2012.
  • "PROTOCOLLO CLBH589x2106: studio di fase 1b, multicentrico con disegno a coorti sequenziali ed aumenti progressivi di dose, volto alla determinazione della tollerabilità, della sicurezza e della farmacocinetica nella combinazione orale di due farmaci, un JAK2/JAK1 inibitore (Ruxolitinib) ed un inibitore delle iston-deacetilasi (Panobinostat)." Lo studio si rivolge a pazienti con diagnosi di mielofibrosi primaria e secondaria a policitemia vera o trombocitemia essenziale ad alto, intermedio-2 o intermedio-1 classe di rischio definiti secondo l’IPSS.
  • "EMIX: studio osservazionale multicentrico per studiare l’impatto della mutazione JAK2V617F sulla risposta al trattamento con Anagrelide in pazienti con Trombocitemia essenziale." Lo studio prevede l’effettuazione di prelievi ematici all’arruolamento, a 6 e 12 mesi in pazienti con Trombocitemia essenziale che inizino terapia con Anagrelide, per il monitoraggio del burden allelico di JAK2. Sono arruolabili sia pazienti JAK2 positivi che JAK2 negativi.
  • "PROTOCOLLO EFC12153 (JAKARTA): studio randomizzato di fase III, multicentrico, in doppio cieco, a tre bracci incluso placebo, di SAR302503 in pazienti con Mielofibrosi Primaria o secondaria a Policitemia Vera o Trombocitemia Essenziale a rischio elevato o intermedio-2 con splenomegalia." Trattamento con l’inibitore di JAK2 SAR302503 (TG101348) per pazienti con mielofibrosi e splenomegalia, randomizzato in doppio cieco fra dosaggio di 400 mg, 500 mg e placebo, con possibilità di passaggio al farmaco, anche per chi assegnato al braccio placebo, dopo 6 mesi.
  • "PROTOCOLLO CINC424A2401 (JUMP): studio di fase IIIB, in aperto, multicentrico, di tipo expanded access di INC424 (Ruxolitinib), in pazienti con Mielofibrosi Primaria o secondaria a Policitemia Vera o Trombocitemia Essenziale a rischio elevato o intermedio-2 o a rischio intermedio-1 con splenomegalia." Trattamento con l’inibitore di JAK1/JAK2 INC424 (Ruxolitinib) per pazienti con mielofibrosi, sia che abbiano già ricevuto un precedente trattamento con agenti disponibili in commercio sia che non abbiano mai ricevuto trattamento per la mielofibrosi, attualmente non candidabili all’inserimento in studi clinici in corso.
  • "PROTOCOLLO ARD12042: studio randomizzato di fase II, in aperto, volto a valutare l’efficacia e la tollerabilita` di SAR302503 somministrato per via orale in pazienti affetti da policitemia vera (PV) o trombocitemia essenziale (ET), che sono resistenti o intolleranti a idrossiurea." La randomizzazione avviene per diversi dosaggi di farmaco, non è previsto il placebo.
  • "PROTOCOLLO MCL0208: studio randomizzato di fase III, in aperto, volto a valutare l’efficacia della terapia di mantenimento con Lenalidomide (Revlimid®) in pazienti affetti da linfoma mantellare (MCL) in stadio avanzato, in 1° linea di chemioterpia ad alte dosi con Rituximab seguita da ASCT."
  • "PROTOCOLLO CC-5013-DLC-001: studio randomizzato di fase II/III, in aperto, volto a valutare l’efficacia e la sicurezza di Lenalidomide (Revlimid®) in pazienti affetti da linfoma diffuso a grandi cellule B recidivante o refrattario."
  • "PROTOCOLLO GAO4753g (GADOLIN): studio multicentrico, randomizzato, di fase III in aperto per esaminare l’efficacia e la sicurezza di bendamustina rispetto alla combinazione bendamustina + RO5072759 (GA101) in pazienti con linfoma non-Hodgkin indolente refrattario a rituximab."
  • "PROTOCOLLO BO21005 – GOYA: studio di fase III, multicentrico, in aperto, randomizzato per confrontare l’efficacia di GA101 (RO5072759) in combinazione a CHOP (G-CHOP), rispetto a Rituximab e CHOP, (R CHOP) in pazienti con Linfoma Diffuso a Grandi Cellule B (DLBCL) CD20-positivo non trattati in precedenza."
  • "PROTOCOLLO CRAD001N2301: studio multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato versus placebo, di fase 3, con terapia adiuvante con RAD001 in pazienti con linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL) e rischio elevato versus placebo dopo che il paziente ha presentato risposta completa alla chemioterapia di prima linea con rituximab."
  • "PROTOCOLLO ZETAL 07: studio randomizzato di fase II, in aperto, volto a valutare l’efficacia e la tollerabilita` di due dosi ripetute di Ittrio-90 Ibritumomab Tiuxetan (Zevalin) come trattamento di salvataggio per pazienti con linfoma non-Hodgkin aggressivo a cellule B, ricaduti o refrattari: studio di Fase 2."
  • "PROTOCOLLO DSHNHL 2004-2: studio comparativo randomizzato tra 4 e 6 cicli di chemioterapia CHOP (Ciclofosfamide, Doxorubicina, Vincristina e Prednisone) somministrati ad intervalli di 21 giorni, in associazione a 6 cicli di Immunoterapia con anticorpo monoclonale anti-CD20 Rituximab, in pazienti di età compresa tra i 18 ed i 60 anni, con linfoma aggressivo a grandi cellule B, CD-20 positivo, senza fattori di rischio (Age-adjusted IPI=0) e senza malattia bulky (diametro < 7,5cm)."
  • "PROTOCOLLO FIL HD0802: protocollo di fase II/III, promosso dalla Fondazione Intergruppo Italiano Linfomi-ONLUS, in pazienti affetti da linfoma di Hodgkin in recidiva o refrattario."
  • "PROTOCOLLO IIL HD 0801: studio multicentrico, in aperto per il salvataggio precoce con chemioterapia ad alte dosi e trapianto di cellule staminali nel linfoma di Hodgkin con PET positiva dopo i primi 2 cicli di chemioterapia ABVD."
  • "PROTOCOLLO MO25455: studio randomizzato di fase 3 in pazienti con linfoma non-Hodgkin indolente recidivato o refrattario, che confronta la terapia di mantenimento con rituximab per via sottocutanea con la sola osservazione." I pazienti che possono essere arruolati saranno affetti da linfoma non-Hodgkin (LNH) follicolare CD20+ recidivato o refrattario, di grado 1, 2 o 3a, oppure da un altro LNH indolente CD20+ (macroglobulinemia di Waldenström o linfoma linfoplasmacitico, linfoma della zona marginale) secondo il sistema di classificazione WHO, oppure da un altro linfoma a basso grado di malignità non ulteriormente classificato all’immunoistochimica, che hanno completato e risposto all’induzione con l’immunochemioterapia a base di rituximab.
  • "PROTOCOLLO FIL DDABVD: studio prospettico, multicentrico, di fase II non randomizzato per valutare l’efficacia di ABVD dose dense come terapia di prima linea in pazienti affetti da linfoma di Hodgkin stadio I, IIA e IIB non bulky."
  • "A Phase 3, Randomized, Two-Arm, Open-Label, Multicenter Trial of Alisertib (MLN8237) or Investigators Choice (Selected Single Agent) in Patients with Relapsed or Refractory Peripheral T-Cell Lymphoma."
  • "R BENDA-FRAIL: combinazione Rituximab-Bendamustina per il trattamento di I linea in soggetti anziani (>70 anni) "fragili" affetti da Linfoma non Hodgkin a grandi cellule B: studio multicentrico di fase II."
  • "PROTOCOLLO DI TERAPIA DI PRIMA LINEA IN PAZIENTI HIV+ CON LINFOMA NON-HODGKIN a grandi cellule ad alto rischio, comprendente un consolidamento precoce con chemioterapia ad alte dosi e supporto di cellule staminali periferiche."

E’ possibile accedere all’uso compassionevole dei seguenti farmaci:
  • PKC 412 (Midostaurina): per pazienti con Mastocitosi aggressiva

Protocolli in corso di approvazione, con prevista apertura a settembre/ottobre 2012
  • "Protocollo I3X-MC-JHTB: studio di fase 2 con il farmaco LY2784544 in pazienti con malattie mieloproliferative croniche: mielofibrosi primaria e secondaria, policitemia vera e trombocitemia essenziale."
  • "Protocollo RUXO-SVT: Studio di fase 2, non sponsorizzato, in aperto, non randomizzato, multicentrico, per determinare la sicurezza e l’efficacia dell’inibitore di JAK1 e JAK2 Ruxolitinib come singolo agente in pazienti con trombosi splancnica e splenomegalia associate a malattia mieloproliferativa, sia essa mielofibrosi primaria o secondaria, policitemia vera o trombocitemia essenziale."

Associazione donatori midollo osseo      

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